Евроагенцията по лекарствата одобри първия западен мадикамент за генна терапия

Евроагенцията по лекарствата одобри първия западен мадикамент за генна терапия

© Assoiated Press



Европейските регулатори препоръчаха одобрението на първото лекарство за генна терапия в западния свят, след като го бяха отхвърлили три пъти преди това, предаде Ройтерс. Това е изключителен напредък за новата медицинска технология.


Повече от 20 години са минали от първите експерименти с новия метод за поправяне на сбъркани гени и фармацевтичните компании все още не успяват да приложат генната терапия в практиката. В петък Европейската агенция по лекарствата обаче реши, че лекарството на малката биотехнологична фирма от Холандия uniQure може да е животоспасяващо за пациентите с рядкото генетично заболяване липопротеин-липазен дефицит.


При това заболяване пациентите не произвеждат ензимите, необходими за разграждането на мастните киселини. Те не могат да ядат нормална храна, която може да предизвика у тях възпаление на панкреаса. Хората, които страдат от това заболяване, са един или двама на милион.




Решението на агенцията закъсня за инвеститорите в предишната компания, която разработваше медикамента преди uniQure - Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT).


Лекарството Glybera беше отхвърлено няколко пъти, което направи АМТ неспособна да се финансира от пазара и беше придобита от uniQure през април.


Одобрението на Glybera се оказа истинско предизвикателство за компанията, тъй като клиничните тестове са били само върху 27 души заради рядкостта на заболяването.


Агенцията даде зелена светлина на лекарството, което се дава веднъж, при условие че получилите го пациенти ще продължат да бъдат изследвани.


"Одобрението ще отключи потенциала на генетичната терапия, защото това е първият медикамент в тази област, получил разрешение от Европейската агенция по лекарствата или Американската агенция по безопасност на храните и лекарствата", каза изпълнителният директор на uniQure Йорн Алдах.


Идеята за лечение на болести чрез замяна на дефектния ген с работещо копие стана популярна през 1990 г. след успеха на първия в света клиничен тест срещу рядко заболяване, наречено тежка комбинирана имунна недостатъчност. Хората с този генетичен дефект не могат да се справят с инфекции и често умират в ранните си детски години.


Напредъкът на генната терапия пострада сериозно, след като тинейджър от Аризона почина при клиничен експеримент през 1999 г., а две момчета от Франция с тежка комбинирана имунна недостатъчност развиха левкемия през 2002 г.


В Китай Shenzhen SiBiono GeneTech получи одобрение за лекарство чрез генна терапия за лечение на рак на главата и врата през 2003 г., но досега нямаше разрешен продукт в Европа или САЩ.


Председателят на Европейската агенция по лекарствата Томас Салмонсон заяви, че одобрението на продукта не е било лесно и експертите са решили да го препоръчат само за пациентите в най-голяма нужда от лечение.


"Установените ни методи за преценка на ползите и рисковете от Glybera бяха възпрепятствани от изключителната рядкост на заболяването, която прави предоставените данни несигурни", каза той.


Препоръките за одобрение от агенцията обикновено получават официално потвърждение от Европейската комисия до няколко месеца.


Компанията смята да кандидатства за одобрение на лекарството в САЩ, Канада и на други пазари.


Алдах коментира, че е твърде рано да се определи цената на лекарството, но тя ще бъде "съпоставима" с медикаментите, които се приемат от пациентите с липопротеин-липазен дефицит. Понякога те достигат няколко стотици хиляди долара на година.

Коментари (6)
  1. Подредба: Сортирай
  1. 1 Профил на Разтягам Локуми
    Разтягам Локуми
    Рейтинг: 402 Любопитно

    Айде патентчето и да потича парата....

    Ко толкоз? Голяма работа....
  2. 2 Профил на redguy
    redguy
    Рейтинг: 1074 Неутрално

    От този единствен продукт едва ли ще спечелят. Както става ясно от статията - това е лекарство за конкретно заболяване, от което страдат едва ли не няколко десетки души в Европа.
    Но това е прецедент! Пилотен проект. Следващите години ще започнат все повече такива лекарства да излизат на пазара - първо такива - за лечение на болести. И след някоя друга година вече ще има генетични препарати за козметични цели:

    "Новият продукт Ген-о-Макс, който ще преработи гените на мързеливите ви и глупави деца и те ще пораснат умни и здрави".

    Или "Искате да смените цвета на очите си без да използвате лещи? Ето - това хапче само за три месеца ще смени гените ви, които носят информация за пигмента"

  3. 3 Профил на nqma zna4ka koi
    nqma zna4ka koi
    Рейтинг: 811 Неутрално

    До коментар [#2] от "redguy":

    Аз лично мисля, че човечеството е достатъчно напреднало за да може да си позволи лукса малко да корегира и външния си вид... Така няма да се крият комплексите зад фрази от рода на "харесвам се какъвто съм". А комплексите са едни от важните проблеми на съвремието, които рефлектират върху цялостаната психика на човек и го правят "лош" или асоциален в известен смисъл...

  4. 4 Профил на nadyav
    nadyav
    Рейтинг: 402 Неутрално

    До коментар [#1] от "Разтягам Локуми":

    Патентът се прави още на етап лабораторни изследвания и е техен 25 години от момента на подаването му. След това всеки може да възпроизвежда и т.н. (генерични терапии/лекарства) Имайки предвид колко пъти са ги ''отрязали'' ако и 6 месеца им е останал от патента, пак е нещо. Но ако лекарството проработи, ще бъде много добро ''доказателство за концепция'' и ще отвори повече възможности за генна терапия. Дано!

  5. 5 Профил на wanderer
    wanderer
    Рейтинг: 2449 Весело

    [quote#2:"redguy"]От този единствен продукт едва ли ще спечелят[/quote]
    Е, ако бъдат набедени повече пациенти, че страдат и от липопротеин-липазен дефицит, печалбата е уредена. В краен случай някоя и друга държава ще закупи лекарството за "неприкосновения държавен резерв" и печалбата е уредена.
    [quote#4:"nadyav"]Патентът се прави още на етап лабораторни изследвания [/quote]
    Да не би да са патентовали генът, дето всеки нормален го има!? И какво им пречи да патентоват стабилизиран състав (не случайно не съм й давали зелена светлина за клинични изследвания), метод/и за пречистването на модифицирания ген, метод за изполване при лечение на липопротеин-липазен дефицит, когато разберат, че двойно сляпото изследване е на прага да даде положителен резултат, аха-аха прехвърлящ статистическата грешка

  6. 6 Профил на nadyav
    nadyav
    Рейтинг: 402 Неутрално

    До коментар [#5] от "wanderer": Генът надали са патентовали, но вектора, за доставянето му в таргетните клетки и т.н. , платформата, технологията и т.н. Колкото до патентоване на края на двойно сляпото изследване - ако познавате венчър фондове, които финансират без патент, моля споделете!

    http://www.reuters.com/finance/stocks/overview?symbol=AMTH.AS





За да коментирате, е нужно да влезете в профила си или да се регистрирате.
С използването на сайта вие приемате, че използваме „бисквитки" за подобряване на преживяването, персонализиране на съдържанието и рекламите, и анализиране на трафика. Вижте нашата политика за бисквитките и декларацията за поверителност. ОK