В Бостън разработват генетична терапия за възстановяване на слуха

Учени от "Харвард" и Бостънската детска болница отбелязаха успех в революционна нова технология, която поправя нарушения в гените, причиняващи глухота. Засега експериментите се правят само с мишки, но учените се подготвят за работа с хора в близко бъдеще, съобщава Би Би Си. Резултатите от изследването до този момент са публикувани в журнала Nature Biotechnology.

Опитът дал ефект при мишки, родени с увреден слух или напълно глухи заради наследствения синдром на Ушер. В края му те вече чували звуци от по 25 децибела - колкото е един шепот. За пръв път се наблюдава такъв голям диапазон на възстановяване на липсващ слух при този синдром, отбелязват изследователите.

Повече от половината от всички видове увреждания на слуха се дължат на грешки в генетичния код и са познати около 100 такива грешки, като "Ушер" е само един от тях. За всеки отделен проблем ще трябва отделно подобно проучване, но принципът, който използвали бостънските учени може да се приложи за всичките.

В случая те създали синтетичен вирус, с който успели да атакуват точно тази част от структурата на ушите, която причинява глухотата и да я "превъзпитат". При този синдром не се формират правилно микроскопичните власинки във V-форма в ухото, които трансформират звука в сигнали до мозъка. Изкуственият вирус направил така, че да "инфектира" ухото да формира такива власинки независимо от увредения генетичен код.

От ляво: нормални власинки; увредени от синдрома на Ушер; възстановени със синтетичния вирус

Част от големите въпроси, на които учените ще трябва да отговорят в проучването си върху хора, е какъв е дългосрочният ефект от вируса и дали е безопасен. Подобни вируси се използват и за други генетични терапии, но подходът всеки път е индивидуален. Може да се окаже проблем в случая и периодът, в който терапията срещу "Ушер" може да подейства. Ефектът при новородени мишки бил поразителен, но само 10 дни по-късно вече не действал. При хората може да се окаже, че и това е късно, тъй като се раждат с по-развити уши от мишките.