Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсене

Фармацевтичните компании възлагат големи надежди на генната терапия въпреки слабото търсене

© Reuters



Генетичната терапия уверено се превръща в следващия голям дял от фармацевтиката и много компании правят огромни инвестиции в нея, въпреки че продажбите от първите две успешни такива терапии на общия пазар са почти незначителни.


Такова обобщение прави "Ройтерс", позовавайки се на хора и данни от фармацевтичната индустрия в Европа. По наблюденията им лекарствата, които действат чрез промяна в ДНК, са все още твърде скъпи, затова разпространението им е минимално, но това като с всяка друга новост на пазара подлежи на изменение с времето. Освен това терапиите, които са достъпни в момента, са създадени за пациенти с много редки заболявания и са все още с твърде тясно приложение.


Генната терапия се развива много бързо и целта на производителите е да намалят цената й, за да стане по-търсена, коментират представителите на бизнеса. Науката и познанието за клетките и процесите в тях също са толкова напреднали, че в близко бъдеще могат да се очакват още много нови терапии освен сегашните две. Съвсем скоро се чака одобрение и за първата такава в САЩ, уточнява "Ройтерс".




За последните пет години европейският регулатор е дал разрешение на две компании за две генни терапии - на UniQure за терапията Glybera (през 2012 г.), която се бори с една изключително рядка генетична болест на кръвта, и на GlaxoSmithKline за терапията Strimvelis (2016 г.), предназначена за друго рядко увреждане, при което имунната система на човек е неспособна да го предпази от каквито и да е външни фактори и се налага той да живее изолиран в стерилни условия.


И двете лекарства засягат много малък брой пациенти, обаче биха могли да се прилагат и комбинират и в много други случаи, отбелязва анализът. Цената засега е основният проблем - курсът на лечение с първото струва около 1 млн. долара за един пациент и за пет години е купено само веднъж, а второто е около 700 хил. долара, като от май миналата година досега е ползвано два пъти, а до края на годината е поръчано от още двама.


Две други генни терапии са се наредили на опашката пред бюрото на САЩ за одобрение на лекарствата. Първото е с амбиция да влезе в аптеките през следващия януари и да излекува рядко наследствено увреждане на очите, а второто е още по-напред и готово да влезе в аптеките дори от следващия месец - срещу една от популярните форми на левкемия. Само преди седмица американските учените се похвалиха, че вече напълно са овладели метода за редакция на гените CRISPR след поредните успешни опити.


Ниските продажби за двете налични генни терапии в Европа обаче са подсказка за производителите какво посрещане могат да очакват на пазара и за следващите си свръхмодерни и скъпи медикаменти за редки болести. Ще отнеме много време цените да станат достъпни, както и здравните системи да припознаят тази възможност за лечение.


Производителите обаче припомнят, че шансът да се излекува или вкара в ремисия болест, която иначе изисква поддържаща терапия до края на живота или пък може да доведе до тежки усложнения и съпътстващи заболявания, всъщност спестява дългосрочни разходи на здравната система.


Според фармацевтите новият вид терапия ще даде възможност за контролиране на състояния дори като хемофилия, при която пациентите имат трудно съсирваща се кръв и при наранявания могат да изгубят твърде много от нея. В момента една от големите компании работи по това. Състоянието засяга над 100 хиляди души в развития свят, на които редовно се налагат вливания, достигащи 400 хил. долара на година на пациент. А алтернативата след кратко време може да е еднократно лечение за 1 млн.


При генната терапия лекарството ще атакува точно тази мутация в ДНК, която пречи на нормалното функциониране на кръвните клетки, като използва модифицирани вируси за преносители на новите здрави гени. Идеята и експериментите с тези функции на вирусите започват през 90-те и вече се прилагат с пълна сигурност и ефективност, уверяват фармацевтичните новатори.

Ключови думи към статията:

Коментари (15)
  1. Подредба: Сортирай
  1. 1 Профил на proza
    proza
    Рейтинг: 2442 Неутрално

    Защо се хвърлят пари за генна терапия на такива редки болести, от които страдат няколко стотин човека, а не се работи по широкоразпространени и смъртоносни болести като рак и диабет? Може би нямат сметка да лекуват диабета, защото поддържащата терапия там им дава доста големи печалби, които са им в кърпа вързани. Не вярвам много в генната терапия, те не могат ефикасно да лекуват обикновен грип, а се ровят в генома.

  2. 2 Профил на edin drug
    edin drug
    Рейтинг: 2476 Неутрално

    До коментар [#1] от "proza":

    в момента се върви към метода на генно модифициране на туморите и намиране на лечение за всеки рак ,като се типизира генетично вида му и кое лекарство ще му действа , лошото е ,че изследването е поне 2000-3000 евра , в момента в България се прави в редица университетски центрове .

  3. 3 Профил на niakoi_si
    niakoi_si
    Рейтинг: 2363 Неутрално

    Интересно е какво струва 1 млн. в това лекарство? Производствените му разходи най-вероятно са единици долари. Каквото и да бъркат няма как да струва повече. Цената вероятно се формира от разходите за разработка и патентоване, които са отделили компаниите и сега искат да си го избият. Обаче пак ми е трудно да повярвам, че са дали повече от няколко стотин милиона за целта. От което следва, че с първите 100 продажби ще са избили разходите и после само ще печелят. Което е бая сладък бизенс... както и да го гледаш.

  4. 4 Профил на blaf
    blaf
    Рейтинг: 625 Неутрално

    Евала, надявам се генната терапия да се развива все повече. Наскоро четох, че глаукомата най-вероятно ще може да се повлияе чрез генна терапия, което ще е голям напредък и няма да става въпрос за няколко продажби, а за милиони.

  5. 5 Профил на wanderer
    wanderer
    Рейтинг: 2458 Неутрално

    До коментар [#3] от "niakoi_si":

    "Каквото и да бъркат няма как да струва повече. Цената вероятно се формира от разходите за разработка и патентоване"

    Разходите за патентоване са "бял кахър" - дори на двайстата година таксите за подръжка на патентите в 100 държави не надхвърлят един млн. долара.
    Производствените разходи не са "единици долари". Само съхраняването на ампулата/ампулите струва по 100 долара средно на ампула месечно. Но и те са "бял кахър". Големият разход е в установяването кой точно участък на ДНК-та е отговорен за "грешния код" и да се намери начин (да се въздейства на клетката) да не възпроизвежда "грешния код" при деленето си. В тия два проблема, установяването на участъка от ДНК и намирането на начина, са свързани с работата на десетки хиляди изследователи. Вярно е, че компанията не плаща на всички (университетите се финансират с бюджетни средства), но пък плаща на други за "грешни изпитания" (първият начин за въздействия почти никога не е успешен и се тестват няколко докато се намер поне един, даващ възпроизводим резултат). Вярно е също, че част от изследванията (част от разходите) се използат в разработването на нов, друг продукт, най-малкото като натрупан опит, но това не влиза в капиталовата схема на финансиране.

  6. 6 Профил на reply
    reply
    Рейтинг: 1351 Неутрално

    БАРАНЕТО В ДЕЕНКАТО ЩЕ НИ ЗАКОПАЕ ТОТАЛНО , АВТОИМУННИТЕ ЗАБОЛЯВАНИЯ В МОМЕНТА СА С ТАКЪВ РЪСТ ЧЕ НАПРАВО СЕ ПЛАШИМ, ТОВА НИКОГА НЕ Е БИЛО ПРЕДИ В ТАКЪВ МАЩАБ, НА Я ЗНАМ КВА Е ТАЯ ОМЕРТА И ЗАЩО МЪЛЧАТ ДОКТОРИТЕ ТАКА ОСЪРДНО ПО ТАЯ ТЕМА

  7. 7 Профил на herbaltea
    herbaltea
    Рейтинг: 598 Неутрално

    До коментар [#1] от "proza":

    А ти що реши, че не се работи по рака и диабета?

  8. 8 Профил на the_fat
    the_fat
    Рейтинг: 539 Неутрално

    До коментар [#4] от "blaf":

    БРато колко цовека умират от ГЛАУКОМА .....да го е,....😜

  9. 9 Профил на Г.Е.М.
    Г.Е.М.
    Рейтинг: 1329 Неутрално

    Фармацията няма нужда от здрави хора. Като си здрав, чий ще го търсиш в аптеката? Милиарди се въртят в тази индустрия, а хляб за нея ще има винаги, докато има хора...

  10. 10 Профил на wanderer
    wanderer
    Рейтинг: 2458 Весело

    До коментар [#7] от "herbaltea":

    "А ти що реши, че не се работи по рака и диабета?"

    Когато няма оздравяли, какво друго да си мисли човек!?

  11. 11 Профил на wanderer
    wanderer
    Рейтинг: 2458 Весело

    До коментар [#9] от "Г.Е.М.":

    "Фармацията няма нужда от здрави хора."

    Не е баш така - все повече се търсят доброволци, клинично здрави, за участие в новите клинични изследвания. Освен това фармацията мисли и за здравите хора - все повече хранителни добавки за красота, умност, младост, за орлов поглед, за секс и противозачатъчни се предлагат. Почти един милард евро на нашия пазар.

  12. 12 Профил на herbaltea
    herbaltea
    Рейтинг: 598 Весело

    До коментар [#10] от "wanderer":

    Викаш то откриването на лекарства е като да ядеш филия с мас и шарена сол? Ако беше така банкянския тиквундер да е преборил всички болести на света вече.

  13. 13 Профил на Denis Stoyanov
    Denis Stoyanov
    Рейтинг: 245 Неутрално

    Фармацията няма нужда от здрави хора. Като си здрав, чий ще го търсиш в аптеката? Милиарди се въртят в тази индустрия, а хляб за нея ще има винаги, докато има хора...
    —цитат от коментар 9 на Г.Е.М.


    Колкото и болести да се излекуват, нови винаги ще си има, защото вирусите мутират. Дори и пеницилина който лекуваше всичко преди век, вече е почти неизползваем защото вирусите и бактериите придобиват резистенност към него. За това не се притеснявай фармацефтичните компании си знаят че винаги ще си имат работа :).

  14. 14 Профил на Иван  К
    Иван К
    Рейтинг: 3170 Гневно

    До коментар [#3] от "niakoi_si":
    "с първите 100 продажби ще са избили разходите и после само ще печелят."

    Тук е разликата между сатрапските петролни държави и иновативните държави.
    Виждам, че харесваш първите, но иновациите ще продължат да служат на света и след петрола.

    подпис
  15. 15 Профил на Иван  К
    Иван К
    Рейтинг: 3170 Гневно

    До коментар [#9] от "Г.Е.М.":
    "Фармацията няма нужда от здрави хора."

    Фармацията няма нужда от здрави хора, но пък бизнесът няма нужда точно от фармация за да печели. Не ти е виновна фармацията.

    подпис




За да коментирате, е нужно да влезете в профила си или да се регистрирате.
С използването на сайта вие приемате, че използваме „бисквитки" за подобряване на преживяването, персонализиране на съдържанието и рекламите, и анализиране на трафика. Вижте нашата политика за бисквитките и декларацията за поверителност. ОK